7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
开启中非发展合作的新篇章******
作者：宋微（北京外国语大学国际关系学院教授）
在刚刚过去的2022年，尽管世界充满了冲突、混乱和极端不确定性，但中国与非洲之间互信持续加强，以实际行动夯实命运共同体。展望2023年，非洲的发展依然面临诸多挑战，中国将立足于中非传统友谊，创新发展合作模式，精准对接非洲发展诉求，为非洲大陆的复兴注入强劲动力。
在“正确义利观”引领下，持续夯实中非合作的政治基础。中国始终是非洲发展的坚定支持者。早在20世纪50年代末60年代初，非洲民族解放运动风起云涌，面对相继诞生的非洲国家，英、法等原宗主国在被迫承认的同时，试图通过对外援助继续维持既得利益，美、苏两国也加紧渗透和争夺。为此，这些新独立的非洲国家向中国投来求援的目光。当时的中国尽管自身也面临发展困难，仍选择了无私支持非洲。1963年12月14日至1964年2月29日，周恩来总理应邀访问亚非14国时，首次提出了《中国对外经济技术援助八项原则》，至今仍是指导中国对外援助的根本原则，特别是“不附带任何条件”至今仍然是中国外交的原则，受到非洲国家的广泛肯定，为中非友谊打下了坚实的基础。2013年，习近平主席在就任国家元首后首访非洲，提出了“真实亲诚”的正确义利观，赢得了非洲国家的广泛赞誉，中非关系逐渐升级为全面战略伙伴关系。未来，中国将在正确义利观的指导下，继续尊重和对接非洲国家的发展诉求，进一步夯实中非政治互信和合作根基。
全面落实全球发展倡议，助推非洲实现2030年可持续发展目标。当前大多数非洲国家经济结构单一，对外依赖程度高，疫情引发的全球产业链和供应链中断加剧了非洲经济的脆弱性，并引发了非洲近25年来的首次经济衰退。根据世界银行预测，尽管撒哈拉以南非洲的经济增长率有所上升，但2023年年均增长率仍无法达到2000年至2019年间增幅的平均值。同时，2022年11月15日，联合国宣布世界人口总量达到80亿，其中非洲大陆成为世界青年人口的主要新增地，而叠加疫情的极端贫困和粮食紧缺，导致非洲的潜在社会风险问题更加突出。根据联合国对2030年可持续发展目标的中期审议，非洲多项指标陷入停滞或倒退，失业率和贫困率上升，脆弱人群总数增加。对此，中国将全力落实“以人为本”的全球发展倡议，积极对接联合国2030年可持续发展议程、非盟《2063年议程》以及非洲各国发展战略，以帮助非洲培育内生增长能力为重点，创新发展合作理念和方式，加大力度推动非洲的减贫与发展进程。
推动中非治国理政经验交流，支持非洲增强在全球治理中的话语权。近年来，推动治国理政经验交流是中非合作的重点和亮点。习近平主席指出，世界上没有放之四海而皆准的发展模式，各方应该尊重世界文明多样性和发展模式多样化。中国将继续坚定支持非洲国家探索适合本国国情的发展道路，加强同非洲国家在治国理政方面的经验交流，从各自的古老文明和发展实践中汲取智慧，促进中非共同发展繁荣。中国在中非合作论坛框架下大力支持非洲领导人、青年领袖来华进行实地考察和经验交流，主动分享中国经济发展的方案和经验，大力帮助非洲提升治理能力。对于非洲国家提升国际事务话语权的诉求，中国将继续大力支持非盟加入G20等全球治理组织和平台，鼓励非洲为维护自身利益以及针对全球公共事务发出更多的声音。
积极履行全球安全倡议，为非洲的和平与安全发挥建设性作用。俄乌冲突导致非洲的粮食安全状况恶化。俄乌两国在全球粮食生产方面具有重要地位，联合国贸发会议数据显示，2018年至2020年，非洲从俄乌两国进口了价值51亿美元的小麦，占非洲小麦进口总额近45%。俄乌冲突造成国际粮食危机，加上2022年非洲之角区域遭遇了史无前例的旱灾，农作物产量断崖式锐减，非洲粮食供应持续受到阻碍。当前，南部非洲地区的农产品价格不断飙升，近80%的小麦及其产品需要依赖进口。随着全球和区域价格向非洲当地市场传导，粮食危机极有可能导致一些地区发生社会动荡。与此同时，非洲的安全形势也在进一步恶化，不仅萨赫勒地区的恐怖主义暴力正在使成千上万的无辜平民遭受苦难，而且西非法语地区也政变不断。基于此，中国将认真履行责任，积极参与联合国在非洲开展的维和行动，注重以发展缔造和平，以中非农业合作为先导，维护非洲粮食安全与地区安全。
推动数字转型与一体化发展，为非洲疫后经济复苏与增长注入动力。当前，以数字化、网络化、智能化为主要特征的新一轮科技革命和产业变革正在重塑全球竞争格局，数字化转型成为创新性、包容性和可持续发展的驱动力。特别是新冠疫情暴发后，数字化在一定程度上成为各国恢复运转的主要因素，并成为维持贸易经济、社会服务的重要手段。然而，相比于世界其他地区，非洲存在着巨大的数字鸿沟。例如，数字化准备方面的差距和对数字化转型的融资支持不足，使许多非洲国家仍处于全球数字经济的边缘。联合国教科文组织的数据显示，非洲目前仅有17.8%的人口可以上网，而到2030年要保障其余非洲人口能够使用互联网，则至少需要1000亿美元的资金支持。与此同时，非洲的区域一体化面临挑战。由于防控新冠疫情的需要，非洲大陆自贸区有40多个国家宣布关闭边境，导致自由化和便利化进程受阻。为此，中国将加大力度支持非洲的数字基础设施建设，同时有步骤地推动中非自贸区建设，助力非洲的数字转型和经济一体化进程。
拓展“发展合作伙伴关系”，努力化解非洲“选边站”的风险和担忧。随着美国对华政策的转变和对华战略竞争的加剧，美国将中国在非洲地区的活动视作对其国家安全与利益的威胁，甚至打出了在非洲“新冷战”的口号。早在特朗普政府时期宣布的“非洲战略”就明确提出，美国在非洲的所有投入都要以增进美国利益为前提，美国要与中国“争夺非洲”，并不断炮制中国对非“资源掠夺论”“投资威胁论”“新威权主义论”等，试图拉拢非洲国家孤立中国。在拜登政府时期，美国继续加强与非洲国家的互动，2022年8月公布的《美国对非战略》首次强调非洲投票权对美国的重要性。在不久前落幕的美非峰会上，美国尽管在书面议程上聚焦非洲发展问题，但关于中国在非洲影响力与应对的话题却贯穿会议始终，给非洲国家造成了巨大的压力。如何继续维护中非传统友谊又不被美国打压，考验着每一位非洲领导人的政治智慧。作为非洲最真心实意的发展支持者，中国将继续以非洲的发展诉求为出发点，构建开放、包容的发展合作伙伴关系，在尊重非洲意愿的前提下，与包括美国在内的发展合作伙伴探讨三方发展合作项目，化解非洲的政治压力，共同支持非洲的发展。
中国将继续夯实中非互信的根基，全面落实全球发展倡议和全球安全倡议，积极构建中非发展合作伙伴关系，助力非洲发展，为中非发展合作书写更加壮丽的篇章。
《光明日报》（ 2023年01月12日 12版）
